Половые клетки, терапия III

Генная терапия человека в широком смысле предусматривает введение в клетки функционально активного гена (генов) с целью исправления генетического дефекта. Существуют два возможных пути лечения наследственных болезней. В первом случае генетической трансформации подвергают соматические клетки (клетки, отличные от половых). При этом коррекция генетического дефекта ограничивается определенным органом или тканью. Во втором случае изменяют генотип клеток зародышевой линии (сперматозоидов или яйцеклеток) или оплодотворенных яйцеклеток (зигот), чтобы все клетки развившегося из них индивидуума имели исправленные гены. В результате ген- [c.526]

Еще одна область, в которой следует ожидать важных результатов, если обратная связь сомы и зародышевой линии будет доказана, — это генная инженерия эукариот. Сейчас развивается новая область лечения врожденных генетических ошибок — соматическая генная терапия. Мы стоим на пороге широкого применения этой технологии в медицине [7]. Если существует генетический канал от сомы к зародышевой линии (хотя бы только для У-генов), можно надеяться, что соматическая коррекция приведет и к фиксации исправленного гена в половых клетках [8] Если бы этот механизм работал, можно было бы, используя ретровирусные векторы, встроить исправленные гены в ядерный геном лимфоцитов пациента, а затем ввести эти клетки в его организм при переливании крови [9]. Это должны быть кроветворные стволовые клетки, которые, дифференцируясь, постоянно пополняют популяции кровяных клеток всех типов. Это означает, что подвижные лимфоциты, включая В-лимфоциты, которые несут и экспрессируют РНК нового функционального гена, могли бы проникать в репродуктивные ткани и передавать новую последовательность ДНК зародышевой линии. Однако вероятность такой передачи неизвестна. [c.188]

Исследуются и возможности использования ДНК для лечения наследственных заболеваний. В настоящее время усилия в этой области направлены на встраивание ДНК нормальных генов в соматические клетки, такие, как клетки костного мозга (генная терапия). В последние годы осуществляются эксперименты in vitro и на животных, где в качестве векторов для введения генов используются ретровирусы. До весны 1985 года такие исследования на людях не проводились. Более ранние попытки осуществления генной терапии для лечения аргининемии с использованием вируса папилломы Шоупа и Р-талассемии с использованием Р-глобиновых генов были преждевременными и не дали клинического эффекта. Применение генной терапии половых клеток, то есть встраивание нормальных генов в дефектные половые клетки, оплодотворенные яйцеклетки или эмбрионы [c.33]

В настоящее время продолжает сохраняться значительная неопределенность в отношении учета возможных негативных последствий переноса генетического материала в организм пациента, а также оценки эффективности генной терапии. Поэтому международно признанным является, например, запрет на проведение испытаний методов генной терапии на половых клетках человека. Этим предотвращается передача потенциально неблагоприятных генетических изменений потомкам и их распространение в последующих поколениях. Следует, однако, учесть, что половые клетки не изолированы в организме, так что в принципе сохраняется вероятность воздействия на них векторов генетического материала и при генотерапии соматических клеток. [c.263]

Успешные эксперименты на мышах показали, что генная терапия возможна. С помощью мик-роинъеюдии гены вводили в оплодотворенные яйцеклетки, несущие известное генетическое повреждение, и исправленные яйцеклетки реимплантировали обратно в материнский организм. Нри таком методе все клетки будущей мыши оказываются нормальными, потому что все они произошли от исправленной яйцеклетки. Эту процедуру называют терапией половых клеток. Все потомки излеченного животного также будут нормальными. Еще один подход к лечению наследственных болезней подразумевает вмешательство на уровне соматических клеток. Этот метод так и называется терапия соматических клеток. Он предусматривает изменение некоторых (не всех) соматических клеток организма. Эти изменения не могут наследоваться. Люди, прошедшие такое лечение, будут здоровыми, но способность передавать дефектный ген своим потомкам у них остается. [c.263]

Один из основных методов молекулярной генетики-это трансформация эукариотических клеток в культуре с помощью рекомбинантных векторов, содержащих гены, кДНК и специфические мутантные копии природных сегментов ДНК. Этот метод лежит в основе многих экспериментов, описанных в данной книге. Если исследуются бактериальные или дрожжевые клетки, то манипуляции проводятся на целых организмах, пусть и одноклеточных. Корректируя мутации, мы проводим своего рода терапию на уровне генов (генотерапию). Распространение методов обратной генетики и генотерапии на диплодные организмы, размножающиеся половым путем, требует решения сложных методологических и экспериментальных проблем. [c.362]

Справочник химика 21

Химия и химическая технология